尽管基因编辑领域形势艰难，但一家公司却引起了一些关注并获得了资金。总部位于剑桥的 Arbor 生物技术公司已经获得了 7350 万美元的 C 轮融资，用于推进其基于 CRISPR 的基因治疗产品线，目标是肝脏和中枢神经系统。

FDA 授予 ABO-101 孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)。该称号是在 2024 年 12 月批准基因编辑疗法的新药临床试验申请之后获得的。

原发性高草酸尿症： 据介绍，原发性高草酸尿症分为PH1（AGXT突变）、PH2（GRHPR突变）、PH3（HOGA1突变）三型。发病机制在于酶缺陷导致草酸生成过多 ...

为探究 THIK-1 通道结构与功能，牛津大学等机构研究人员解析其冷冻电镜结构，揭示调控位点，为药物研发提供依据。 在人体这个复杂精妙的 “小宇宙” 里，细胞如同一个个忙碌的 “小工厂”，而离子通道则是 “小工厂” 里不可或缺的 “运输管道”，负责 ...

肾内科主任张晓良教授介绍，我国《罕见病目录》已纳入207种疾病，其中约30种直接或间接累及肾脏损伤，包括法布雷病、非典型溶血性尿毒症（aHUS）、钙化防御、常染色体显性肾小管间质性肾病 （ADTKD）、多囊肾病（ADPKD）、原发性高草酸尿症（PH1）、Alport ...

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在对可持续能源的不懈追求中，一种可能改变游戏规则的新材料应运而生：稀土钡铜氧化物 (REBCO)。科学家正在利用这一超导奇迹，让核聚变的梦想更接近现实，有望实现近乎无限的零碳电力。 磁约束聚变反应堆： REBCO超导体对于在ARC反应堆等聚变反应堆中产生 ...