目前，LHON 的治疗手段极为有限，几乎可以说是束手无策。在众多研究中，多数聚焦于由最常见的 ND4 基因突变引起的 LHON，而对由较少见的 ND1 基因突变导致的 LHON 关注甚少。为了填补这一空白，湖北医药学院附属太和医院等机构的研究人员勇挑重担，开展了 ...

用于治疗ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），这是一种母系遗传线粒体疾病，多发于14岁至21岁间的男性，患者表现为双目视力受损 ...

会上，来自阿根廷布宜诺斯艾利斯大学的Marcela Ciccioli教授介绍了“接受NFS-01（NR082.商品名：纽惟佳®）治疗的阿根廷LHON-ND4患者的5年随访结果”。 Ciccioli教授在对这些患者的跟踪随访中发现，10名患者均取得了不同程度的视力提升。在完成了5年随访的9位患者中 ...

我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给 ...

完成全球最大样本量LHON基因治疗临床试验，并向其他遗传疾病基因治疗领域进军。公司已建立丰富的产品管线，其中NFS-01是一款基于rAAV2的基因疗法，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）。目前该药国内已完成III期入组，并且完成了美国Ⅰ/Ⅱ ...

其核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药 ...

我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时 ...

2023年，纽福斯的核心产品NR082（rAAV2-ND4）成为中国首个完成 III 期临床试验患者入组的基因治疗药物，并且完成了美国 I/II 期临床试验首例患者入组。纽福斯第二款新药NFS-02，目前全球唯一在研针对ND1-LHON的基因疗法，已获得了中国国家药监局和美国食品药品监督 ...

纽福斯的眼用注射液用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已进入临床三期，并纳入国家突破性治疗品种，是中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。武汉纽福斯生物科技有限公司董事长李斌告诉记者，这款药预计在2025年年初上市。