REGENXBIO首席医疗官Steve Pakola博士强调，RGX-202是唯一一种处于关键阶段试验的下一代杜氏肌营养不良症基因疗法，并对该疗法为广泛年龄范围的患者服务的潜力表示乐观。斯坦福儿童医院的Carolina Tesi-Rocha博士也表示，基于微型肌营养蛋白表达和生物标志物数据，她对RGX-202的特性感到鼓舞。

美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。

目前，虽然基因编辑疗法为 DMD 的治疗带来了一丝希望，但临床应用的道路上仍布满荆棘，比如难以确定临床疗效、无法有效控制潜在的脱靶效应等。而糖皮质激素（如地夫可特、泼尼松）虽能延缓疾病进展，却也伴随着肥胖、行为改变、身材矮小和骨质减少等诸多副作用，就像 “饮鸩止渴”，让患者陷入两难境地。因此，寻找更安全有效的治疗方法，成为了医学领域亟待攻克的难题。

周一，H.C. Wainwright上调了对Solid Biosciences（NASDAQ:SLDB）的目标价，从此前的$16.00提高至$20.00，同时维持买入评级。该公司目前股价为$5.42，市值4.2亿美元，年初至今涨幅达35.5%。根据 InvestingPro ...

临床试验是新药研发过程中至关重要的一环，但并非所有试验都能取得成功。2024年，全球生物医药行业见证了多起备受瞩目的 ...