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利用CRISPR-Cas9技术的关键要素之一是酶必须定位并结合一个称为原间隔器邻近基序(PAM)的短DNA序列。研究人员使用机器学习来预测数百万种Cas9酶的PAMs,确定了一组具有最佳靶向活性和特异性的新型工程Cas9酶。研究人员在人类细胞和色素性视网膜炎小鼠模型中进行了概念验证实验,发现定制的酶具有更高的特异性。
工程化和表征蛋白质耗时又繁琐,且通用型 CRISPR-Cas 酶存在脱靶风险。研究人员结合高通量蛋白质工程与机器学习,开发出 PAM ML 算法(PAMmla),筛选出高效特异的 SpCas9 酶,能减少脱靶,推动定制酶在基因编辑中的应用。 工程化和表征蛋白质可能既耗时又麻烦,这促使人们开发通用型 CRISPR-Cas 酶 1–4 ,以实现多样化的基因组编辑应用。然而,这类酶存在一些问题,比如脱靶 ...
蛋白质的工程改造和表征可能既耗时又繁琐,这促使人们开发通用型 CRISPR-Cas 酶,以实现多样化的基因组编辑应用。然而,这类酶也存在一些缺陷,例如脱靶编辑的风险较高。 为了实现 Cas9 酶的可扩展重编程,哈佛医学院(Harvard ...
不同于常规碱基编辑系统中(如目前广泛应用的 BE4max 系统)将脱氨酶直接融合在 Cas 蛋白的末端,该研究创新性地 在将 Cas ...
CAR-T 细胞疗法在白血病等血液肿瘤中已展现“治愈”潜力,然而,在占据癌症绝大多数的实体瘤中,CAR-T 细胞疗法却屡屡碰壁——脱靶毒性、T 细胞 ...
衰老是生物体不可避免的过程,而大脑作为神经系统的核心,不仅在维持认知功能中扮演着重要角色,同时也是衰老影响最深远的器官之一。随着年龄增长,大脑中的细胞和组织会经历显著的退化,表现为认知能力下降、记忆力 研究揭示了不同光谱的夜间人造光 ...
CRISPR-Cas9等DNA编辑技术的出现 ... 其中最令人担忧的就是“脱靶效应”(off-target editing)。这种效应指的是编辑工具可能会意外地修改基因组中非 ...
与 DNA 编辑不同,RNA 编辑只会瞬时改变由 DNA 转录产生的 RNA 转录本,从而避免了 DNA 编辑脱靶所带来的长期安全性风险。 目前已报道有两种腺苷脱氨酶 ADAR(adenosine deaminase acting on RNA)依赖的靶向 RNA 腺苷至肌苷(A-to-I)的编辑系统。一种系统是使用外源 ADAR 与 ...
决赛前20靶齐迎和于海成都打出了19中的好成绩,之后二人进入冠军争夺战。50靶过后,齐迎和于海成以44中排名并列第一,按照规则他们将进行同分决赛,谁先脱靶就将让出冠军。最终于海成在加赛第一枪脱靶,齐迎则凭借第一枪射中获得冠军。齐迎还搭档于 ...
那么,当CRISPR基因编辑遇上AI大模型的时候,他们又将发展出什么新的可能呢?今天我们从基因编辑常见的挑战之一-----脱靶效应来看AI融合在这一问题上将给基因编辑带来什么样的突破点;AI辅助设计能否进一步降低脱靶效应?且看DeepSeek如何回答,为我们揭秘AI ...