在血液病治疗领域，异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)是治愈多种恶性血液病的重要手段。然而约1.8%的患者会遭遇原发性移植失败(primary graft failure, PGF)，这种并发症如同移植道路上的"悬崖断桥"，使患者陷入骨髓空虚的险境。

美国麻省总医院癌症中心的研究团队在《Leukemia Research》发表了一项创新性研究，探索免疫调节剂来那度胺联合蛋白酶体抑制剂硼替佐米在HCT后复发AML/MDS患者中的疗效。来那度胺可通过降解IKZF1/IKAROS等靶点发挥抗肿瘤作用，而硼替佐米能抑制核因子κB (NF-κB)通路，两者在多发性骨髓瘤中已有成功联用经验。研究人员假设这种组合可能通过协同免疫调节和直接抗白血病效应改善预后 ...

推荐意见11： 目前国内外缺乏统一的CAEBVD治 疗 方 案 ，异 基 因 造 血 干 细 胞 移 植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo‑HSCT）是目前唯一可以治愈该类疾病的方式。

标题：efficacy analysis of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in 140 pediatric patients with kmt2a rearrangements acute myeloid leukemia. 中文标题：异基因造血干细胞移植治疗伴有kmt2a基因重排的儿童急性髓系白血病140例患者疗效分析.