美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受提交 vatiquinone 的新药申请 (NDA)，用于治疗患有弗里德赖希共济失调 (FA) 的儿童和成人。该申请已获得优先审查，并指定了处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期为2025 年 8 ...

根据记者斯基拉的最新消息，罗马为抢在尤文之前完成签约，已计划与加斯佩里尼进行新一轮谈判。 记者斯基拉称，罗马计划与加斯佩里尼展开新一轮谈判，力求敲定协议并抢在尤文图斯之前完成签约，罗马目前已进入加急模式。

前CIA分析师弗里德兰德（Friedlander）在《明镜》周刊访谈中深入剖析特朗普（Donald ...

加斯佩里尼将在未来几个小时内确定离开亚特兰大，在周二与亚特兰大的会议中，加斯佩里尼认为球队已经没有进一步提升的空间，因此向俱乐部申请与其他球队接洽的许可，自那之后便展开了一系列接触。

迈阿密国际可能正在适时地恢复状态，莱昂内尔·梅西带头冲锋不令人意外。周四迈阿密国际以4-2战胜蒙特利尔，打破了此前四场不胜的局面（0胜2平2负），梅西贡献了两粒进球和一次助攻。迈阿密国际（7胜3平5负 ...

出于对毒蛇等有毒动物的着迷，美国男子蒂姆·弗里德在近18年时间里数百次向自己体内注射毒蛇毒液，并故意让毒蛇咬自己，希望以此对蛇毒免疫。 蒂姆·弗里德（中间）在加州旧金山南部的一个实验室里 据美国有线电视新闻网3日报道，经专家检验，弗里德的方法似乎有用 ...

当地时间5月29日，据《图片报》报道，多特蒙德俱乐部内部出现派别斗争。主席卢诺与CEO瓦茨克之间的利益冲突已持续数月，并在近期演变为公开的权力斗争。卢诺宣布将再次竞选主席，尽管他曾承诺在瓦茨克退休后辞职。这一决定令俱乐部管理层和媒体感到意外，预示着多 ...

《终末的女武神》漫画最新的103话终于是更新了，此前洛基惨遭西蒙海耶爆头，而在这一话中，洛基也是进入了回忆模式。洛基从一出生就被其他人视为异类，他继承了神祇之死敌霜之巨人的血脉，拥有可以匹敌奥丁、托尔等主神的神力，但行事却非常乖张，很难相处，所以大家 ...

三核苷酸重复（TNR）疾病如亨廷顿病（HD）和弗里德赖希共济失调（FRDA）缺乏有效疗法。本研究利用胞嘧啶和腺嘌呤碱基编辑器（CBE、ABE）在患者细胞和小鼠模型中引入重复序列中断，显著减少中枢神经系统的重复扩增，为 TNR 疾病治疗提供新策略。 三核苷酸 ...

CAG 重复序列存在于约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致亨廷顿病（HD）的 HTT 基因。弗里德赖希共济失调（FRDA）是最常见的遗传性共济失调，由 FXN 基因上的 GAA 重复序列扩增所致。这些疾病目前都还没有已获批的治疗方法。 对于亨廷顿病患者而言 ...

四小花旦之阿曼达塞弗里德！ 现实版的美人鱼啊，这颜值什么水平 ...

（柏林10日讯）德国最著名的犹太大屠杀幸存者弗里德兰德周五在其家乡柏林去世，享嵩寿103岁，其基金会当天宣布这一消息。 据法新社及中央社报导，弗里德兰德的基金会在一份声明中表示，“她的去世让德国失去了当代历史上最重要的声音之一”。 这位柏林 ...