这些药物主要为siRNA和ASO等寡核苷酸疗法，同时也包括小分子和基因编辑疗法等。其中多款疗法也已经在早期临床研究中表现出突破性的长效降脂潜力。 多款寡核苷酸Lp(a)降脂疗法已经进入3期临床 在靶向Lp(a)的疗法中，寡核苷酸疗法是重要的组成部分。这些核酸 ...

寡核苷酸药物通常由化学合成制备，但分子量较大，作用机理较传统化学小分子机理复杂 ... 本文通过动物免疫产生了抗 GalNac-siRNA 多克隆抗体，通过试验证明可以用作同类 GalNAc- siRNA 的免疫原性试验阳性对照。 寡核苷酸药物给药后机体会对载体、骨架、核酸 ...

编辑推荐：急性肾损伤（AKI）缺乏靶向治疗手段，南京医科大学等团队开发了基于自体血浆蛋白自组装纳米颗粒和血小板递送的p53 siRNA疗法。该研究通过血浆阳离子蛋白介导siRNA纳米颗粒形成，利用血小板天然归巢特性将siRNA精准递送至损伤肾脏，通过细胞外囊泡 ...

对此，彭林有自己的理解。他认为，蔡磊的个人事迹和努力会让投资界对渐冻症领域给予更高的关注，但一个成熟的投资人不会因此改变自己的投资逻辑。通过与投资机构的接触，他发现投资人一般关注三件事情，其中药物机制和效果排在首位，然后是团队的转化能力和商业化前景， ...

传统小分子药物因无法阻断Apo(a)与LDL的结合而长期停滞，直到siRNA、反义寡核苷酸 ... 大家也应该借助最新的技术和机理，去尝试下曾经火热但慢慢 ...

数字赋能基层治理共同体建构的内在机理 数字赋能可以发挥数字治理优势。基层政府运用数字技术处理基层的各类琐碎事务，极大地提升了建构基层 ...