本研究针对黏多糖贮积症II型（MPS II）患者的关键症状改善需求，通过III期两阶段试验评估艾度硫酸酯酶β（0.5 mg/kg/周）的疗效与安全性。结果显示，治疗组在6分钟步行测试（6-MWT）中较历史安慰剂组显著提升62.2米（p < 0.0001），并显著降低尿糖胺聚糖排泄（-71.13 ...