Georgios Giamas团队致力于通过对癌症进展至关重要的蛋白质/基因进行鉴定、表征和治疗靶向研究来推进精准肿瘤学进展。将尖端的分子、细胞和生化方法与临床验证模型相整合，将基础生物学见解与变革性临床应用相结合。

这项研究的核心策略之一，就是用单剂量的美法仑（melphalan）作为减毒预处理药物。与白消安的“全拆”不同，美法仑在较低剂量下可以更温和地清除部分造血干细胞，为基因改造细胞提供植入空间，同时又不至于完全摧毁患者自身的造血功能。这就像对城市进行“微创 ...

点击“蓝字”关注我们2025年5月27日，英国糖尿病协会官方网站发布题为《2型糖尿病预防、基因疗法进展以及1型糖尿病心脏病防护措施：2025年研究亮点》的文章，梳理了5月糖尿病研究领域取得的一系列令人瞩目的成果，主要涉及2型糖尿病“基因疗法”、二甲双 ...

于今年1月份在加拿大获批的B型血友病一次性基因疗法Beqvez，现在美国获得了上市批准，用于类似适应症。在美国，这是继2022年Hemgenix获批后的第二个获批的B型血友病基因疗法。该基因疗法目前也正在接受欧盟审查。据辉瑞称，该基因疗法可为许多患者 ...

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院基因治疗团队领衔发现基因治疗后听觉皮层的动态神经重塑过程及儿童发育变... 近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院基因治疗团队领衔发现基因治疗后听觉皮层的动态神经重塑过程及儿童发育变化，该最新研究成果发表在《自然-人类行为》 ...

研究人员通过靶向肝素辅因子II(HCII)的小干扰RNA(siRNA)GalNAc-HCII，在获得性血友病A犬模型中验证其止血疗效。该研究首次建立犬 ...

近日，强生备受瞩目的bota-vec疗法在三期临床试验中折戟，使其重重跌在了AAV基因治疗的高光舞台上。1.三期临床失败近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期LUMEOS研究中，未能达到改善患者视觉导航能力的主要终点。这一结果不仅使这 ...

一项新发表在《新英格兰医学杂志》上的开创性研究表明，研究人员首次将一种“为一人量身定制”的CRISPR基因编辑疗法，成功应用于一名患有致命罕见遗传疾病的新生儿。这不仅是该技术首次在人类中实现个体化治疗，也为超罕见病的治疗带来了希望。 CPS1缺乏症 ...

Please explain this sentence, particularly “road map”: Your goals are your road map to success. Here, life is likened to a ...