这项研究的重大意义在于，它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”，并提供了概念性验证。尽管目前体内转导率和基因修正造血的程度仍低于体外转导加预处理所能达到的水平，但研究团队在三种严重遗传病小鼠模型中取得了实质性的治疗益处，足以证明 ...

相关研究结果于2024年7月18日在线发表在Gene Therapy期刊上，论文标题为“Suppression of viral rebound by a Rev-dependent lentiviral particle in SIV-infected rhesus macaques”。