在纽约州的长岛,21岁的Sebastien Beauzile成为历史上首位彻底治愈镰状细胞贫血症(Sickle Cell Anemia)的患者,此次里程碑式的治疗在科恩儿童医疗中心顺利完成。他表示,镰状细胞贫血曾让他的生活如履薄冰,如今,这一绝症已然成为过去。此次采用的Lyfgenia基因疗法,成功利用其自身的骨髓干细胞进行静脉输注,促使生成正常红细胞,标志着基因治疗的重大进展。治疗团队对此感到无 ...
为评估 SCD 患者生活质量,研究人员开展研究,发现 SF-36 是可靠有效工具,意义重大。 镰状细胞病(Sickle Cell Disease,SCD)是一种慢性疾病,其临床表现基于症状且具有主观性,因此患者报告结局对于此类疾病至关重要。进行这项评估需要有效且可靠的自我报告 ...
为探究 PRDXs 等在镰状细胞贫血(SCA)中的作用,研究发现相关指标变化,为 SCA 诊疗提供新思路。 在神秘的人体微观世界里,有一种名为镰状细胞贫血(Sickle cell anemia,SCA)的疾病正悄然作祟。SCA 是一种全球范围内的遗传性血液疾病,由 β - 珠蛋白基因第 6 位 ...