FDA 授予 ABO-101 孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)。该称号是在 2024 年 12 月批准基因编辑疗法的新药临床试验申请之后获得的。

尽管基因编辑领域形势艰难，但一家公司却引起了一些关注并获得了资金。总部位于剑桥的 Arbor 生物技术公司已经获得了 7350 万美元的 C 轮融资，用于推进其基于 CRISPR 的基因治疗产品线，目标是肝脏和中枢神经系统。

肾内科主任张晓良教授介绍，我国《罕见病目录》已纳入207种疾病，其中约30种直接或间接累及肾脏损伤，包括法布雷病、非典型溶血性尿毒症（aHUS）、钙化防御、常染色体显性肾小管间质性肾病 （ADTKD）、多囊肾病（ADPKD）、原发性高草酸尿症（PH1）、Alport ...

原发性高草酸尿症： 据介绍，原发性高草酸尿症分为PH1（AGXT突变）、PH2（GRHPR突变）、PH3（HOGA1突变）三型。发病机制在于酶缺陷导致草酸生成过多 ...

西班牙逆变器制造商GPTech在南非开设了一条生产线。GPTech在一份新闻稿中表示，当地的RWW工程 公司将负责装配该生产线,该公司已经在国内设计和制造电气设备和交钥匙工程30多年。 这家西班牙公司的订单超过40万千瓦，其中南非地区占20万千瓦，该公司将本地化 ...

发布者：郑大大来源: eefocus关键字：Atmega128 单片机 嵌入式控制器手机看文章 扫描二维码 嵌入式控制器是机电设备实现自动化的核心部件。故以大型机电设备为控制对象，利用高性能Atmega 128微处理器， 设计了具有现场总线(CANBUS)网络通信和一定通用性的多功能 ...

环保作业要求·使用PH1值中性的环保清洁剂·垃圾分类确率达9 8%6以上·公共区域每日3次定时消毒 服务监管体系引I入第三方质量检测机构，对PM2.5、菌漕总数等1 2项卫生指标进行月度抽检，建立服务商黑名单制度。 3.60 2025年2月 全年 2 平顶山市生态环境局汝州分局 ...

2月26日，润禾材料在互动易回复中说，公司拥有改性硅油冷却液的自主知识产权和相关专利。改性硅油冷却液用于浸没式液冷。 安全性上，储能大容量锂电和电动自行车浸没式液冷已在行业内率先双双通过国标测试，使用其浸没式液冷方案的储能电池和电动 ...

它在pH1.5存活达4小时，生长丢失不高于log3，(d)它于37℃在存在0.5%胆汁盐中增殖导致光密度增加0.5至0.8，(e)它在明胶胶囊中于25℃保存时稳定，(f)它以每mg组织log5cfu以上粘附于淋巴集结，通过直接拮抗作用及通过引发免疫调节两者抑制病原体。 四、牛奶经过发酵 ...

阿里拉姆制药现在的股价报241.76 阿里拉姆制药的股票在哪间交易所挂牌交易？ 阿里拉姆制药的股票在纳斯达克挂牌交易。 阿里拉姆制药的股票代码是什么？ 阿里拉姆制药的股票代码是“ALNY。” 阿里拉姆制药的市值是多少？ 截至今天，阿里拉姆制药的市值是31 ...

为探究 THIK-1 通道结构与功能，牛津大学等机构研究人员解析其冷冻电镜结构，揭示调控位点，为药物研发提供依据。 在人体这个复杂精妙的 “小宇宙” 里，细胞如同一个个忙碌的 “小工厂”，而离子通道则是 “小工厂” 里不可或缺的 “运输管道”，负责 ...

这种结石与某些代谢紊乱相关，例如原发性高草酸尿症I型（PH1），患者体内草酸生成过多，导致草酸积累并形成草酸钙结石。乙醇酸在肝脏代谢生成草酸，随后与钙离子结合形成草酸钙晶体，这些晶体聚集并沉淀在泌尿系统中，导致结石形成。 2.3 乙二醇诱导的 ...