针对亨廷顿病治疗困境，研究人员通过PROOF-HD试验探索Sigma-1受体激动剂Pridopidin的长期疗效。尽管主要终点未达标，但ADM（抗多巴胺能药物）未使用亚组显示功能（TFC）、认知（SWR）和运动（FT-IOI）显著改善，提示靶向S1R或可延缓疾病进展。该研究为神经保护策略提供新方向，欧盟上市申请已启动。