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【编辑推荐】针对nf1(神经纤维瘤病1型)患者丛状神经纤维瘤(pnf)治疗耐受性差的问题,研究者通过转录组学、单细胞测序及转基因小鼠模型,揭示tgfβ信号通过调控基底膜蛋白(bm)促进肿瘤生长的机制。tgfβri抑制剂显著降低小鼠pnf负荷,为临床转化提供新靶点。
分析:从MR上看,肿瘤起源于脑干背侧,髓母细胞瘤可能性较小。故病理性质上多考虑胶质瘤可能性大(弥漫中线胶质瘤,室管膜瘤等)。考虑到该占位已对脑干产生明显压迫,同时导致脑积水,故手术切除为优先选择;替代方案为脑室腹腔分流同时行肿瘤活检。
编者按:恶性脑肿瘤俗称“脑癌”,其中高达80%都是脑胶质瘤。脑胶质瘤具有高致残率、高复发率的特点。脑胶质瘤即使手术也很难彻底切除,术后容易复发甚至进一步恶化。近年研究发现,异柠檬酸脱氢酶(IDH)基因是其诊断与治疗的关键,由此诞生了针对IDH突变的新 ...
复星医药芦沃美替尼片在国内多地开出首批处方-"复迈宁是获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(lch)及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 i 型神经纤维瘤病(nf1)双适应症的靶向药物。