其中,β- 地中海贫血患者的 β- 珠蛋白(β-globin,HBB)基因存在缺陷,导致血红蛋白(hemoglobin)合成异常,引发贫血等一系列症状。目前的治疗方法存在诸多局限,寻找新的治疗靶点迫在眉睫。 全基因组关联研究(Genome-wide association studies,GWAS)已发现许多与 ...