Deramiocel 即将上市的背后，是全球 DMD 创新治疗版图的深刻变革。除了传统的糖皮质激素及当下多款上市的 ASO 药物外，Elevidys 等 AAV 基因疗法的获批则代表着 DMD ...

今年全国爱眼日前夕，小张（化名）从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研究型病房出院，成为全球第一例接受蛋白质递送载体（PDV）基因编辑疗法的角膜营养不良患者，视力从术前的0.05提高到0.5。该临床研究依托国家重点研发计划合成生物学重点专项《儿童致盲致聋性遗 ...

延缓疾病进展！DMD小分子疗法在欧盟获批Italfarmaco今日宣布，欧盟委员会（EC）已授予旗下创新口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（givinostat）有条件上市许可，与糖皮质激素联合使用，用于治疗年满6岁及以上、可行走的 ...

“Deramiocel 在多项临床试验中显示可减轻 DMD 心肌病的发病率，而 DMD 心肌病目前是 DMD 患者的主要死因之一，”国家 PI、加州大学戴维斯分校教授兼物理医学和康复系主任 Craig McDonald 医学博士表示。“根据 ...