REGENXBIO首席医疗官Steve Pakola博士强调，RGX-202是唯一一种处于关键阶段试验的下一代杜氏肌营养不良症基因疗法，并对该疗法为广泛年龄范围的患者服务的潜力表示乐观。斯坦福儿童医院的Carolina Tesi-Rocha博士也表示，基于微型肌营养蛋白表达和生物标志物数据，她对RGX-202的特性感到鼓舞。

美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：在近日举办的2025年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议中，多家公司公布了其寡核苷酸偶联疗法的积极临床数据，有望推动数款疗法在未来一年内递交上市申请，彰显了此类创新分子对于全球病患的重要意义。作为可以提供寡核苷酸偶 ...

家有学步期宝宝，家长可能经常会看到这一幕：孩子摇晃着站起，或扶着墙，或牵着大人，随后脚跟抬起、脚尖点地，像小猫似的“走猫步”。

一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。 Sarepta表示，虽然肝功能衰竭是Elevidys已知 ...

目前，虽然基因编辑疗法为 DMD 的治疗带来了一丝希望，但临床应用的道路上仍布满荆棘，比如难以确定临床疗效、无法有效控制潜在的脱靶效应等。而糖皮质激素（如地夫可特、泼尼松）虽能延缓疾病进展，却也伴随着肥胖、行为改变、身材矮小和骨质减少等诸多副作用，就像 “饮鸩止渴”，让患者陷入两难境地。因此，寻找更安全有效的治疗方法，成为了医学领域亟待攻克的难题。

周一，H.C. Wainwright上调了对Solid Biosciences（NASDAQ:SLDB）的目标价，从此前的$16.00提高至$20.00，同时维持买入评级。该公司目前股价为$5.42，市值4.2亿美元，年初至今涨幅达35.5%。根据 InvestingPro ...

介绍来，贵州医科大学附属医院儿童神经科在第十八个罕见病日之际，迈出了重要的一步，开设了贵州省首个DMD门诊。这一创举不仅填补了医疗服务的空白，也希望能为这些孩子的未来带来光明。2月25日下午，首批DMD小患者在门诊接受了专业的检查和咨询，医护人员用心聆听他们的病情与困惑，组成强有力的支持团队。

Capricor ...

1865 年，六具骷髅围着餐桌吸烟。 2. 1890 年，一名在德国接受精神疾病治疗的女性患者被迫摆出被钉十字架的姿势。 一对夫妻与死去的女儿合影。 10. 一群穿着万圣节服装摆姿势的人， 1900 年代。 11. 霍雷肖·戈登·罗布利，恐怖收藏家，收藏了被砍下的头颅，1895 ...