REGENXBIO首席医疗官Steve Pakola博士强调，RGX-202是唯一一种处于关键阶段试验的下一代杜氏肌营养不良症基因疗法，并对该疗法为广泛年龄范围的患者服务的潜力表示乐观。斯坦福儿童医院的Carolina Tesi-Rocha博士也表示，基于微型肌营养蛋白表达和生物标志物数据，她对RGX-202的特性感到鼓舞。

美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的患者因肝功能衰竭死亡。 Sarepta表示，虽然肝功能衰竭是Elevidys已知的潜在副作用，但此前尚未有相关报告。 该公司表示：“导致死亡的急性肝功能衰竭代表了Elevid ...