基因编辑技术近年来迅速发展，尤其是著名的CRISPR/Cas9工具，使我们在医学与农业等领域的应用前景广阔。CRISPR，源自细菌，为抵御病毒而演化出的防御机制，现被应用于精确修改DNA，宛如科学界的"基因魔剪"。

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一边是大量新产品密集获批上市，另一边是临床应用的普及相对缓慢，基因与细胞治疗的商业化混战似乎在所难免。数据显示，两款国产细胞治疗产品瑞基奥仑赛和泽沃基奥仑，自上市以来并没有带来突破性的营收贡献。数据显示，2024年上半年，瑞基奥仑赛注射液贡献营收86 ...

基因编辑疗法具有精确性、可逆性和多样性等特点，作为一种革命性的治疗手段，基因编辑疗法正在不断推动生物医学领域的发展，为许多传统治疗方法难以解决的疾病提供了新的希望和可能性，在遗传性疾病治疗、癌症治疗、传染性疾病防治、再生医学和农业改良等方面均有应用。

CRISPR需要一个引导RNA序列将其核酸酶带到目标DNA序列 ... 一个长期的担忧是，细胞可能会继续制造ARCUS核酸酶，而这种酶可能会进行脱靶切割，从而触发癌症基因。藻类蛋白质的持续存在也可能引发有问题的免疫反应。 该公司和Wilson说，他们的猴子数据表明 ...

1月9日，据重庆陆军军医大学西南医院消息，该院检验科团队近日以《自主反馈驱动的工程DNA酶涂层特洛伊木马样纳米胶囊用于成簇的规律间隔短 ...

虽然目前朊病毒病没有有效的治疗方法，但研究表明，降低实验动物大脑中的朊病毒蛋白水平可以阻止疾病进展，并且具有最小化的副作用。此外，朊病毒蛋白在哺乳动物中是非必需的，因此，降低朊病毒蛋白在大脑中的表达水平是一种可行的治疗策略。

此外，该工具未观察到明显的脱靶现象。 此外，与 DdCBE 和 TALED 相比，mitoBE 展现出卓越的链特异性和显著降低的脱靶效应。得益于其双向碱基编辑 ...

如在药物设计环节，智能体基于海量生物数据与医学知识，快速筛选潜在靶点、设计新型分子结构，相比传统方法效率提升数十倍；在基因编辑领域，智能体精准操控CRISPR-Cas系统，降低脱靶风险，加速基因治疗进程，为攻克癌症、遗传性疾病点亮希望之光。

近年来，FDA 批准的一些药物由于对 hERG 的脱靶作用而退出市场。因此，在药物发现过程的早期阶段，迫切需要鉴定能够阻断 hERG 通道的化合物。在此，我们展示在 FlexStation 3 多功能酶标仪上，一种新的钾离子通道检测试剂盒研究 hERG 化合物活性的用途。这种分析 ...

重要的是，该平台还揭示了携带mRNA治疗药物的脂质纳米颗粒可以在心脏组织中积累。因此，使用SCP-Nano，研究人员现在可以在进入临床试验之前检测潜在的有问题的脱靶组织和相关毒性，为开发更安全的mRNA疗法铺平道路。 该研究的第一作者Jie Luo博士说：“使用 ...