为解决腺相关病毒（AAV）载体中未甲基化的 CpG 二核苷酸引发免疫反应影响治疗效果的问题，研究人员开展优化富含 CpG 的 AAV8 载体 pVR59 的研究。结果得到 CpG 缺失载体 pNC182，维持疗效且降低免疫反应，为 LPLD 治疗及 AAV 载体设计提供思路。 腺相关病毒（Adeno ...

2025年Q1财报季，全球TOP10药企在基因疗法领域累计计提减值损失达217亿美元，辉瑞更以“壮士断腕”姿态全面撤出AAV赛道。这场溃退本质上是现代医药工业体系对颠覆性技术的适应性崩坏： ...

近期，细胞和基因治疗领域面临诸多困境，Vertex 制药公司放弃腺相关病毒（AAV）载体技术的消息，成为该领域发展遇阻的又一典型事件。这一决策不仅影响着 Vertex 自身的研发布局，也引发了行业对基因治疗未来走向的思考。

在基因治疗中，AAV 载体用于治疗遗传神经系统疾病时出现剂量依赖性不良事件，机制不明。研究人员利用诱导多能干细胞构建人类中枢神经系统（CNS）细胞模型，研究 AAV 转导的影响。结果发现 AAV 基因组可引发 p53 依赖的 DNA 损伤反应等，该研究为开发更安全的 ...

近日，强生备受瞩目的bota-vec疗法在三期临床试验中折戟，使其重重跌在了AAV基因治疗的高光舞台上。1.三期临床失败近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP ...

辉瑞可以算是今年逃离基因治疗最彻底的MNC。今年2月时，辉瑞将用于治疗B型血友病的AAV基因疗法Beqvez撤市，这款产品是2024年4月26日才获得FDA批准用于治疗B型血友病的，定价高达350万美元。只是上市还不到一年，由于市场需求疲软，自获批以 ...

研究团队使用单个 AAV 载体包装 OMEGAoff 系统，通过静脉注射递送，靶向编辑 PCSK9 基因，结果显示，从注射后 3 周开始，小鼠血清中 PCSK9 蛋白水平 ...

BBM-D101注射液采用工程化改造的高效肌肉靶向AAV作为载体，将优化的基因表达盒递送至全身肌肉，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。

团队创新采用双腺相关病毒（AAV）载体递送系统，以基因置换策略，将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳感受声音的毛细胞，促使毛细胞能够表达 ...

OTOF基因疗法则直击疾病根源——通过腺相关病毒（AAV）载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。 2023年6月，东南大学柴 ...