当前，美国食品和药品监督管理局 （FDA）已批准 8 款 AAV 基因疗法上市。国内基因治疗领域进展颇多。信念医药研发的针对血友病 B 的 AAV 基因疗法正处于获批上市的关键阶段，有望填补 国产 AAV 基因疗法上市的空白。

目前，整个基因治疗领域正经历调整期 （如罗氏、辉瑞和蓝鸟等的调整），但此次新协议的签订，仍显示出行业巨头对 CNS 基因治疗的长期信心。以礼来为例，其阿尔茨海默病管线已布局β淀粉样蛋白 （Aβ）和 tau ...

本研究聚焦于解决AAV载体包装容量有限导致的细胞类型特异性大基因载荷递送难题，通过空间基因组学技术揭示了AAV基因组间的转录串扰机制，并利用该机制实现了系统给药的细胞类型特异性基因编辑，为基因治疗提供了新策略。 基因治疗领域一直面临着一个 ...

为探究 AAV 载体在脑内的免疫反应机制，研究人员综合分析 scRNA-Seq 和 RNA-Seq 数据，发现 XBP1 蛋白或介导 B 细胞免疫抑制。 研究背景：AAV 载体脑内基因治疗的机遇与挑战 在生命科学的前沿领域，基因治疗为攻克诸多疑难病症带来了新希望，而腺相关病毒（AAV ...

引言治疗基因的"快递车"竟然自带"拼单"功能？研究人员发现了一个颠覆认知的现象：当两种携带不同"导航系统"的腺相关病毒（AAV）进入大脑，它们竟会像拼图般组合基因片段，将原本4.7kb的运载极限瞬间突破——这种被命名为"转录串扰"（Transcriptional ...

然而，OTOF 基因治疗仍面临重大技术与临床挑战。OTOF 基因尺寸庞大（超过 AAV 载体的常规承载能力），需采用双载体系统（将基因拆分为两部分 ...

来自法国巴斯德研究所和德国哥廷根大学的研究人员各自通过双 AAV 载体递送 Otof 基因，恢复了 DFNB9 耳聋小鼠模型的听力【2、3】。 到 2024 年 ...

作为18家联盟医院之一，广妇儿建立研究型病房与临床转化中心，为罕见病患者提供新疗法选择；而本次临床研究中所使用的AAV载体是由广州本地的 ...