美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。

Investing.com — Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT )，一家市值约6100万美元、专注于开发罕见疾病治疗方案的临床阶段生物制药公司，宣布任命Todd F. Baumgartner医学博士、公共卫生硕士为其新任首席监管官。Baumgartner博士将加入公司的执行领导团队，领导全球监管战略。根据 InvestingPro ...

今年1-2月，美国及欧洲的生物医药行业共发生33起融资事件，融资规模达39.69亿美元（合287.3亿人民币），是上月融资金额的两倍，其中值得关注的有：Newco模式集中爆发：1月，由中国药企发起的Newco公司多达5家，其中不乏融资4.1亿美元的V ...

Investing.com — Voyager Therapeutics (NASDAQ: VYGR)于2025年3月19日周三在虚拟CNS论坛上发表演讲，分享了其创新神经治疗平台的战略洞见。该公司强调了利用人类遗传学和生物标志物来降低风险并实现概念验证的重点。虽然多方对其基因治疗和抗体方法持乐观态度，但Voyager也承认在项目执行和资本效率方面面临挑战。

Maxion Therapeutics是一家蛋白质疗法研究服务商，专注于蛋白质疗法，提供长效、安全、有效的药物，用于治疗以前无法治疗的离子通道和gpcr驱动的疾病。近日，Maxion Therapeutics获得7200万美元A轮融资，General Catalyst Partners、British Patient Capital、Solasta Ventures、Lilly Ventures、 ...

局灶节段性肾小球硬化症是一种罕见的肾脏疾病，患者肾脏逐渐形成瘢痕，并通常导致肾衰竭。该病特征是蛋白尿，由于肾脏正常过滤机制的破坏，蛋白质会渗入尿液。一旦进入尿液，蛋白质被认为对肾脏的其他部位（尤其是肾小管）是有毒的，会导致病情进一步恶化。其他常见症状 ...

在近期的股市动态中，SpringWorks Therapeutics（SWTX）引起了广泛关注。该公司股价一度暴涨33.04%，而在过去五个交易日中，其累计 ...

摘要：Rosen律师事务所提醒2023年9月Neumora Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NMRA）首次公开募股（IPO）后购买该公司普通股的投资者，4月7日是证券集体诉讼的主要原告截止日期。如果您购买了Neumora普通股，您可能有权在没有任何自付费用的情况下获得赔偿。

Plus Therapeutics (PSTV.US)周四表示，其针对肺癌患者软脑膜转移的治疗药物Rhenium (186Re) Obisbemeda获得美国食品药品监督管理局 (FDA)孤儿药认定。受此提振，该公司股价周四收涨311.43%，盘后续涨超50%。

过去12个月，生物制药公司Summit Therapeutics（NASDAQ: ...

2025年3月13日， Gyre Therapeutics（GYRE）披露2笔公司内部人交易情况。董事Ma Songjiang于2025年3月12日卖出2000股。 2025年3月13日 董事 Ma Songjiang 2025年3月11日 卖出 2000 11.40 2.28万 2025年3月13日 董事 Ma Songjiang 2025年3月12日 卖出 2000 11.74 2.35万 2 ...

格隆汇11月20日｜美国生物制药公司Sage Therapeutics周三表示，在一项针对罕见遗传性神经疾病亨廷顿氏病患者的中期研究中，其实验性药物dalzanemdor ...