为解决脊髓性肌萎缩症（SMA）现有疗法的不足，加拿大渥太华医院研究所的研究人员开展细胞外囊泡（EVs）递送生存运动神经元（SMN）蛋白的研究。结果显示 EVs 能有效将 SMN 蛋白递送至细胞，该成果为 SMA 治疗带来新希望，值得科研人员一读。 加拿大渥太华医院 ...

研究人员为探究脊髓性肌萎缩症（SMA）的发病机制及诊疗策略，分析新生儿血液中的 SMN 蛋白，发现其与疾病密切相关，为诊疗提供依据。 脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，如同隐藏在身体里的 “定时炸弹”，随时 ...

我们还对SUNFISH研究第一部分和JEWELFISH研究中观察到的SMN蛋白水平增加感到鼓舞。这些数据加强了risdiplam的潜力，将使许多SMA患者的生活发生真正意义 ...

在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉 ...