Investing.com - William Blair周五将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股票评级从"优于大市"下调至"与大市同步"，这进一步加剧了该股近期的困境，过去一周股价下跌超过42%，今年迄今已下跌83%。 此次评级下调反映了该投资公司认为Sarepta的峰值收入机会已经减少，尽管商业行走患者对该公司的Elevidys治疗仍保持强烈兴趣。根据 ...

DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。其发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。在全球范围内，每3500-5000例男婴中就有1例D ...

在今日的市场动态中，生物技术公司Sarepta ...

Sarepta/罗氏的全球首个治疗杜氏型肌营养不良（DMD）的基因疗法Elevidys，正在陷入质疑。原本该疗法近年已经展现出良好的放量势头，Elevidys在2023年、2024年分别实现2亿美元、8.21亿美元；可好景不长，在2025年3月1例患 ...

Investing.com - TD Cowen下调了Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT )的评级并大幅削减了目标价，理由是美国食品药品监督管理局 ...

Sarepta首席科学官兼研发负责人Louise Rodino-Klapac表示：“我们的首要任务是我们所服务的患者的安全和健康。我们正在采取果断措施，更好地了解和减轻急性肝衰竭的风险，包括加强对那些患有杜氏肌营养不良症的非卧床患者的免疫抑制方案。” ...

ELEVIDYS是首款上市的DMD AAV基因疗法，然而，在今年3月时一名16岁患儿因为急性肝衰竭死亡却为这一光辉的标签蒙上了一圈阴霾。 现如今，新更新的安全数据暗示了更危险的情况，又有一例患儿因为急性肝衰竭死亡了。

汇通财经APP讯—— Sarepta Therapeutics公司报告其用于罕见肌肉疾病的基因疗法出现第二例死亡病例，一名接受一次性治疗药物Elevidys的患者因急性肝衰竭死亡，而三个月前一名十几岁男孩接受该治疗后也曾死亡，两起病例均发生在患有杜氏肌营养不良症且无法行走的患者身上，该公司已暂停一项临床试验，停止向无法行走的患者运送该药物，并正考虑为这些患者加强免疫抑制方案。

近期，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics 发布2022年业绩预告: 2022 年全年的净产品收入为8.433亿美元(约为57亿人民币)，同比增长38%，符合预期。公司 ...

罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD ...

今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布与Hansa Biopharma公司达成协议，获得独家全球性许可，开发和推广imlifidase作为一种预 ...