近日，Acadia Pharmaceuticals（简称“Acadia”）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准DAYBUE（trofinetide）用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合 ...

MECP2 是一种结合甲基化 DNA 的蛋白，在神经元中表达极为丰富。它是维持神经元正常功能的核心因子，能够调节基因的表达活性、染色质结构、RNA 剪接和 DNA 损伤修复等多个过程。

九州大学的研究人员发现，导致Rett综合征的主要基因MeCP2通过microRNA miR-199a控制神经干细胞的分化模式。MeCP2或miR-199a功能障碍导致神经干细胞产生的星形胶质细胞多于神经元。此外，研究人员发现miR-199a介导Smad1的产生，Smad1是骨形态发生蛋白(BMP)信号转导的下游 ...

一种特殊的蛋白质是大脑发育的核心。它是基因表达的主要调节器，在神经元中大量存在，它的功能障碍是Rett综合征的基础，Rett综合征是一种神经系统疾病，可能导致年轻女孩严重的认知、运动和交流障碍。 然而，科学家们对这种重要蛋白质在分子水平上如何 ...

导读：近日，刊登在Nature Neuroscience上的研究报告中，科学家们设计出了基于人类细胞的3D大脑类器官。精确模拟人脑功能和疾病的某些特征，对大脑 ...

雷特综合征(RTT)是一种严重的神经系统疾病，是年轻女性智力残疾的主要原因。 雷特综合征(RTT)是一种严重的神经系统疾病，是年轻女性智力残疾的 ...