Lumevoq是一种眼科基因疗法，用于治疗由ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者的视力下降。Lumevoq是一种重组腺相关病毒血清型2 ...

1月18日，纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯”）宣布其候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经 ...

2011 年在中国启动的试验性 NR082 基因治疗临床试验结果显示，在参与试验的 9 例 ND4 位点突变 LHON 患者中，6 例患者注射后 36 个月的视力得到明显 ...

点击上方 “光谷生物城”可以订阅哦！ 2022年9月27日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布 ...

这再次肯定了NR082治疗ND4突变引起的LHON的潜力，有可能成为中国首个上市的体内基因治疗药物。” 纽福斯首席医学官兼首席运营官张昕 表示，“纽 ...

创始人李斌表示，公司现已成功设计了基因治疗LHON的药物 ... 携带正常的ND4基因进入视神经节细胞，编码正常的ND4蛋白进入线粒体，与其它蛋白 ...

目前，LHON 的治疗手段极为有限，几乎可以说是束手无策。在众多研究中，多数聚焦于由最常见的 ND4 基因突变引起的 LHON，而对由较少见的 ND1 基因突变导致的 LHON 关注甚少。为了填补这一空白，湖北医药学院附属太和医院等机构的研究人员勇挑重担，开展了 ...

Leber 遗传性视神经病变（LHON）发病机制不明，为探究其影响因素，研究人员分析 51 例携带常见线粒体变体患者的基因组数据。结果发现代谢通路相关核变体与 LHON 外显率增加有关，为疾病研究和治疗提供新方向。 在神秘的人体微观世界里，有一种疾病悄然威胁 ...