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N-of-1 治疗高度个性化,样本量小使得标准试验设计难以实施,难以获得具有统计学意义的结果,而且还需要根据患者独特的基因型 - 表型进行个性化的临床结局评估(COAs)和自然病史数据收集5。 在美国,N-of-1 治疗需要申办研究者向美国食品药品监督管理局 ...