蛋白质的工程改造和表征可能既耗时又繁琐，这促使人们开发通用型 CRISPR-Cas 酶，以实现多样化的基因组编辑应用。然而，这类酶也存在一些缺陷，例如脱靶编辑的风险较高。 为了实现 Cas9 酶的可扩展重编程，哈佛医学院（Harvard ...

胰腺癌（PDAC）死亡率高，缺乏有效疗法。研究人员聚焦 TRPM7 激酶结构域，用 CRISPR-Cas9 技术研究其对胰腺癌细胞命运的影响。结果发现该结构域维持癌细胞间质表型，与 PAK1 相互作用，影响肿瘤发生和转移，或成 PDAC 治疗新靶点。

工程化和表征蛋白质耗时又繁琐，且通用型 CRISPR-Cas 酶存在脱靶风险。研究人员结合高通量蛋白质工程与机器学习，开发出 PAM ML 算法（PAMmla），筛选出高效特异的 SpCas9 酶，能减少脱靶，推动定制酶在基因编辑中的应用。 工程化和表征蛋白质可能既耗时又麻烦，这促使人们开发通用型 CRISPR-Cas 酶 1–4 ，以实现多样化的基因组编辑应用。然而，这类酶存在一些问题，比如脱靶 ...

在这项最新研究中，研究团队通过高通量 CRISPR-Cas9 筛选发现 ... 优先提高了多个具有长且高度结构化的 5' 非翻译区（5' UTR）的白血病致病 mRNA 的 ...