为了深入了解这些潜在的遗传风险，来自浙江大学医学院附属妇产科医院等多个机构的研究人员，开展了一项极具意义的研究。他们将目光聚焦于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因，这个基因在人体的呼吸、消化和生殖系统中都发挥着至关重要的作用。一旦它发生突变，就可能引发囊性纤维化（CF）等多种严重疾病。而在 ART 日益普及的背景下，CFTR ...

2025年2月10日，美国生物制药公司Sionna Therapeutics宣布完成2.192亿美元首次公开募股（纳斯达克股票代码“SION”）。这是继来自中国的亚盛医药、Metsera和Maze Therapeutics之后又一家抓住IPO窗口期成功登陆纳斯达克的制药公司。

过去的十年对 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） 来说是一个转折点。这家生物技术公司于2012年获得了首个囊性纤维化（CF）药物——Kalydeco的批准，并随后获得了另外四种药物的监管批准，成为CF市场的全球领导者。公司还展示了在这一专业领域之外的实力，一年多前获得了一种用于血液疾病的基因编辑疗法的批准，最近又获得了一种疼痛治疗的批准。 Vertex的CF药物组合帮助公司2 ...

The Hospital for Sick Children. "Newly uncovered mechanism could drive next-gen cystic fibrosis treatments." ScienceDaily. ScienceDaily, 13 March 2025. <www.sciencedaily.com / releases / 2025 / 03 / ...

A new research project focusing on rare genetic mutations that are linked to cystic fibrosis just received $600,000 in ...

Vertex Pharmaceuticals generated more than $11 billion in product revenue last year thanks to its dominance in cystic ...

胰腺癌（Pancreatic Adenocarcinoma，PAAD）是一种极其致命的癌症，在全球范围内，其发病率呈上升趋势，严重威胁着人类的健康。目前，虽然对 PAAD 基因组异常的研究取得了一些进展，发现 KRAS 突变是最主要的体细胞突变，但针对 KRAS 的靶向治疗效果却不尽人意，仅对少数携带特定突变（如 KRAS G12C 突变，仅占所有 PAAD 患者的 1.3%）的患者有效。同时，尽 ...

A new study from The Hospital for Sick Children (SickKids) reveals the process underlying protein organization on cell ...

Studying how proteins cluster and organize themselves at the cell membrane could pave the way for innovative cystic fibrosis ...

Cystic fibrosis (CF) is a life-threatening autosomal recessive disease affecting over 160,000 people worldwide. CF is caused by loss-of-function mutations in the CF transmembrane conductance regulator ...

周二，古根海姆对Sionna Therapeutics（纳斯达克代码：SION）启动覆盖，给予买入评级，目标价为45.00美元，相对于目前14.41美元的交易价格具有显著上涨空间。根据InvestingPro数据显示，该股票年初至今下跌超过42%。该机构的乐观展望基于Sionna通过NBD1稳定化治疗囊性纤维化（CF）的潜力，这种方法被认为对于恢复CF患者中常见的ΔF508 ...

A recent retrospective study published in CHEST evaluated the effects of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ...