通过AAV 病毒载体(静脉注射AAV-HBV)将HBV病毒基因组运送到小鼠肝脏细胞来模拟HBV感染可获得遗传背景均一的小鼠模型,广泛用于HBV药物研究中。 利用rAAV病毒载体携带1.3倍HBV全长基因组,通过尾静脉注射的方式来制备HBV持续感染的小鼠动物模型,制备简单、成功 ...
通过采用双腺相关病毒(Dual-AAV)系统和高度优化的碱基编辑器,研究团队成功地在小鼠模型中实现了高效的基因编辑,同时显著降低了脱靶效应。
引言基因治疗为许多遗传性疾病提供了治愈的希望。肝脏作为人体重要的代谢器官,一直是基因治疗研究的重点之一。肝脏基因治疗不仅可以治疗许多与肝脏相关的遗传性疾病,如血友病和高氨血症等,而且具有极大的临床应用潜力。然而,尽管腺相关病毒(AAV,Adeno-Associated ...
基因治疗 赋能AAV病毒研究,推动基因治疗产业发展 美迪西ABSL-2实验室将用于基因载体的腺相关病毒(AAV)进行动物给药研究。AAV作为基因递送工具 ...
通过这种基因编辑方法,研究人员能将小鼠大脑中致病朊病毒蛋白水平降低达60%,并使这些小鼠的平均寿命延长了大约50%。这是首次证明,降低朊病毒蛋白水平可以提高感染了类似人类朊病毒的小鼠的生存率。
为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因 ...
研究人员利用腺相关病毒(AAV)跟踪青蛙神经系统的整个变态过程--从早期蝌蚪阶段到成年形态的发育过渡。 这项突破性研究最近发表在《发育细胞 ...