聚焦2024ESC大会上ATTR-CA相关研究新进展，为临床ATTR-CA防治带来更多思考和借鉴。 心脏淀粉样变（CA）是一种浸润性限制性心肌病，由体内可溶性蛋白 ...

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。 ATTR淀粉样变性（图片来源：clevelandclinic.org） 2022年01月24日讯 /生物谷 ...

目前除了神经转化研究之外，Ionis公司还在全球3期心脏转化研究中对Eplontersen进行了评估，以研究用于治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)。

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg ...

研究针对 ATTR-CM 和糖尿病患者流感防治开展研究，发现新疗法和推荐疫苗，意义重大。 医学新突破：探索 ATTR-CM 治疗新方向与糖尿病患者流感防治策略 在医学发展的长河中，各类疾病不断向人类发起挑战，寻找更有效的治疗方法始终是医学研究的核心使命。

BridgeBio Pharma强调血清TTR水平有潜力成为ATTR-CM的预后生物标志物，有助于治疗决策和患者护理。这家专注于遗传疾病的公司认为，这些发现是支持acoramidis治疗ATTR-CM有效性的重要证据补充。尽管目前该公司的EBITDA为负值，达到-$662.65百万，但公司在过去六个月内展现了盘坚表现，股价上涨了50.13%。 InvestingPro ...

ART001于2023年8月成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑药物，并于2024年7月和8月分别获得中国和美国临床试验许可，成为全球唯一获得中美临床试验许可的同类产品，目前已进入IIa期临床研究阶段。2025年3月， ...

1年前确诊为（ATTR-CM）的高女士（化名），本次用药后，有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和"治愈"疾病，给患者带来了新的希望。

ATTR是一种系统性、进行性的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后，沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经 ...