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为解决重组腺相关病毒(rAAV)用于视网膜基因治疗时存在的转导效率低、免疫原性高及视网膜下注射有创等问题,研究人员开展了将细胞穿透肽(CPPs)展示在 AAV2 衣壳上的研究。结果发现 AAV2.CPP1 可增强视网膜细胞转导且免疫反应降低,这为视网膜基因治疗带来 ...
本研究针对AMD炎症和氧化应激问题,开展AAV2-shmTOR基因疗法研究,发现其可有效降低炎症因子表达、保护视网膜内皮屏障功能,为AMD治疗提供新思路。 年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种导致中央视力丧失的常见视网膜疾病,其发病机制复杂,炎症和氧化应激在AMD ...
2023年3月30日,Nature 同期发表了3篇论文,这3项研究指出,2022年以来的不明原因儿童肝炎病例增加与2型腺相关病毒(AAV2)这种常见的儿童病毒有关。
AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的研究性基因疗法,含有人胶质细胞源性神经营养因子(AAV2-GDNF)转基因。 2024年7月11日,拜耳集团 ...