过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...

为解决腺相关病毒（AAV）载体中未甲基化的 CpG 二核苷酸引发免疫反应影响治疗效果的问题，研究人员开展优化富含 CpG 的 AAV8 载体 pVR59 的研究。结果得到 CpG 缺失载体 pNC182，维持疗效且降低免疫反应，为 LPLD 治疗及 AAV 载体设计提供思路。 腺相关病毒（Adeno ...

R75W mutation in the gap junction β2 (GJB2) gene causes severe fragmentation of gap junction plaques, connecting adjacent ...

本研究聚焦于解决AAV载体包装容量有限导致的细胞类型特异性大基因载荷递送难题，通过空间基因组学技术揭示了AAV基因组间的转录串扰机制，并利用该机制实现了系统给药的细胞类型特异性基因编辑，为基因治疗提供了新策略。

在CRISPR技术问世十周年之际，基因编辑领域再次迎来里程碑式突破。2025年3月《自然·生物医学工程》刊发的Cas12a基因敲入小鼠研究，不仅刷新了多重基因组工程的技术上限，更揭示了基因治疗从实验室走向临床的关键路径。数据显示，全球基因治疗市场规模预计2028年将突破500亿美元，但现有技术仍面临多重基因调控效率低（平均仅32%）、原代细胞编辑困难（成功率不足15%）等核心痛点。耶鲁大学团队此次 ...

CRISPR–Cas12a has a low tolerance for base ... Versatile editors for AAV or RNA delivery To support RNA-based delivery, Ensoma engineered the RNA-processing activity to produce mature messenger ...

An R75W mutation in the gap junction β2 (GJB2) gene causes severe fragmentation of gap junction plaques, connecting adjacent ...

Congenital hearing loss refers to impaired auditory function that occurs due to genetic causes. GJB2 is the gene responsible ...