研究团队系统研究了 aav-crispr介导的体内nhej基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的aav剂量 ，在成年和新生小鼠血友病b型模型中实现了有效的 ...

借助 AAV - CRISPR/Cas9 系统，设计针对 Pdl1 基因外显子 3 的 sgRNA，构建并纯化 PD - L1 - AAV 颗粒。通过蛋白质免疫印迹法（Western blot analysis）检测 PD - L1 表达，利用免疫组织化学分析（immunohistochemical analyses）评估肿瘤内淋巴细胞浸润情况，还采用实时荧光定量 PCR（real ...

这些结果表明，通过AAV-CRISPR / Cas9系统进行的体内基因编辑可能是一种有前途的HoFH治疗方法，同时可能有助于改善当前降脂药物的疗效。 图3.AAV-CRISPR / Cas9治疗后LdlrE208X中LDLR表达的部分恢复和动脉粥样硬化的改善 ...

Capsida 备受青睐，归功于它的 AAV 工程平台。该平台旨在解决此前基因治疗药物靶向不精准的问题，其生成的帽状体针对特定组织类型进行了优化 ...

目前主流载体是AAV病毒，但它的设计就像iPhone的Lightning接口——贵、容量小、兼容性差（生产成本高，还容易引发免疫反应）。 不过国产厂商益杰立科直接换了赛道，用脂质纳米颗粒（LNP）递送，相当于把数据线从Lightning换成Type-C：成本低、产能高、毒性可控。

研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人 ...

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机 ...

CRISPR–Cas9 delivery by adeno-associated virus (AAV) holds promise for gene therapy but faces critical barriers on account of its potential immunogenicity and limited payload capacity. Here, we ...

This work is published on bioRxiv in a preprint titled, “Single-AAV CRISPR editing of skeletal muscle in non-human primates with NanoCas, an ultracompact nuclease.”. NanoCas is a novel Cas ...

In the study, "Single-AAV CRISPR editing of skeletal muscle in non-human primates with NanoCas, an ultracompact nuclease," published on the bioRxiv preprint server, researchers performed a ...

SHANGHAI – In the midst of a busy news week for CRISPR/Cas9 – a powerful tool that gives cut-and-paste accuracy to gene editing by using adapted immune bacteria – Toolgen Inc. has made advances of its ...